[프레스나인] 앱리바(Abliva, 옛 뉴로바이브)가 영진약품으로부터 도입한 희귀질환 치료제의 영국 1a/b상을 성공적으로 완료하고 올 하반기 글로벌 후속임상에 돌입한다. 후속임상을 완료한 뒤 2024년 상업화에 성공하면 연 1조원 이상의 매출을 기대했다. 

앱리바는 지난 19일 원발성 미토콘드리아 치료제로 개발하고 있는 'KL1333' 1a/b상 탑라인 결과를 발표했다. 임상 결과, 심각한 부작용(SAEs)은 보고되지 않았으며, 긍정적인 안전성과 약동학 데이터를 확인했다. 미토콘드리아 질환 환자에게 효능도 나타났다. 

KL1333은 영진약품이 개발하고 앱리바가 2017년 총 627억원에 도입한 신약후보물질이다. 영국 1a/b상은 2019년 4월 승인받았으나 코로나19 팬데믹 등으로 지연됐다가 지난해 72명 피험자를 대상으로 투약이 본격화했다. 

임상은 A·B·C 3개군으로 나눠 투약하는 방식이다. A군은 건강한 성인 8명, B군은 건강한 성인 16명, C군은 미토콘드리아 질환을 진단받은 8명의 환자로 구성된다. 

1차 지표는 약물 투약 후 15일 후 ▲이상반응 발생률 ▲혈액학, 임상 화학, 소변 검사 결과에 근거한 이상반응 발생률 등이다. 앱리바는 1a/b상의 탑라인 결과에서 유의성을 확보했다고 판단하고 올 하반기 글로벌 2/3상에 돌입한다는 계획이다. 

회사는 유럽 의약품청(EMA) 및 미국 식품의약국(FDA)와 글로벌 임상 계획을 논의하고 있다. 2/3상 설계는 2분기 마무리할 예정이다. 

앱리바는 KL1333의 2/3상을 완료한 뒤 2024년 상업화하겠다는 목표다. 미국과 유럽에서 미토콘드리아 환자는 약 4만명(2015년 기준)에 달한다. 회사는 타깃 환자 수를 감안해 연간 매출로 10억달러(약 1조1300억원)를 추정치로 제시했다. 

KL1333은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정을 받았다. 미국과 유럽에서 각각 7년과 10년 독점권을 확보했다. 

엘렌 도넬리(Ellen Donnelly) 앱리바 대표이사는 "KL1333의 안전성과 효능을 확인했다. 2/3상 연구에 대한 신뢰를 높여주는 결과"라며 "전체 데이터를 검토하고 올해 하반기 IND(2/3상) 제출을 위한 임상 설계를 마무리할 것"이라고 말했다.