[프레스나인] '미토콘드리아' 타깃 치료제 전문기업인 앱리바(Abliva, 옛 뉴로바이브)가 영진약품으로부터 도입한 희귀질환 신약후보물질에 연구개발(R&D) 재원을 집중하겠다는 방침이다.

3일 앱리바가 최근 홈페이지에 게재한 사업계획안에 따르면 회사는 미코콘트리아 질병 프로젝트인 'KL1333'과 'NV354'에 자원을 집중적으로 투입하기로 결정했다. 파이프라인의 선택과 집중을 위해 2상 단계의 중증도 및 심각한 외상성 뇌손상치료제 'NeuroSTAT'는 미국 바이오텍 등에 판권이나 기술 이전을 추진한다.

앱리바는 핵심 과제로 멜라스증후군 치료제인 KL1333을 꼽았다. KL1333은 영진약품이 개발하고 앱리바가 2017년 총 627억원에 도입한 신약후보물질이다. 영국에서 2019년 4월부터 임상 1a/b상이 진행되고 있다. 

멜라스증후군을 앓고 있는 건강한 환자 72명을 대상으로 한 1a/b상은 크게 용량설정, 안전성, 유효성 등 3개 부분으로 폭넓게 진행됐다. 다만 올해 4월말 예정이었던 임상완료 시점이 코로나19로 인해 지연되고 있는 실정이다. 앱리바는 빠른 시간 안에 영국 1a/b상을 정상화시키고 2021년 상반기 안에 2상에 착수하겠다는 계획이다. 1a/b상 결과를 참고해 유효성 시험에 나설 것으로 보인다.

KL1333이 다음 단계 임상에 착수하면 영진약품은 추가적으로 마일스톤을 수취할 것으로 기대된다. 현재까지 3단계 마일스톤까지 22억원이 유입됐다.

에릭 킨만(Erik Kinnman) 앱리바 CEO는 "유럽과 미국에 멜라스증후군 환자가 1만명에 달하지만 효과적인 치료제는 전무하다"며 "미국에서 약 14만달러(약 1억7000만원)에 달하는 희귀질환치료제 가격은 미토콘드리아 치료제로 개발하고 있는 KL1333의 중요한 시장 잠재력이 된다"고 말했다.

한편, 뉴로바이브는 올 5월에 앱리바로 사명을 변경했다.  NV354는 뉴로바이브가 개발하고 있는 멜라스증후군 파이프라인이다.