[프레스나인] 스웨덴 앱리바(Abliva AB, 옛 뉴로바이브)가 영진약품으로부터 도입한 유전적 미토콘드리아 이상 치료제 'KL1333'의 임상시험 환자 투약에 착수했다.

14일 업계에 따르면 앱리바는 최근 KL1333에 대한 영국 1a/b상에서 원발성 미토콘드리아 질환 환자를 대상으로 약물 투약을 시작했다. 영국 1a/b은 2019년 4월 승인받았으나 코로나19 팬데믹 등으로 지연됐다가 이번에 본격화됐다.

임상은 72명 피험자를 대상으로 A·B·C 3개군으로 나눠 투약하는 방식이다. A군은 건강한 성인 8명, B군은 건강한 성인 16명, C군은 미토콘드리아 질환을 진단받은 8명의 환자로 구성된다. 

1차 지표는 약물 투약 후 15일 후 △이상반응 발생률 △혈액학, 임상 화학, 소변 검사 결과에 근거한 이상반응 발생률 △심전도 변수 검사 △임상적으로 유의한 비정상적인 신체 검사를 받은 참가자 수 등이다.

앱리바는 연내 미토콘트리아 환자 보고 결과 측정 및 건강한 지원자를 대상으로 한 약물 상호 작용을 확인하겠다는 방침이다. 약물의 독성(안전성)과 효과(유효성)를 동시에 확인하기 위한 임상인 셈이다.

앱리바는 2021년 상반기 KL1333의 후속임상인 2·3상에 나설 계획이다. 미국 식품의약국(FDA)과 합의에 따라 장기 독성 연구도 병행해 진행한다. 앱리바는 지난달 미국 FDA로부터 2021년 상반기 확증 임상(Pivotal Study) 임상을 시작하는 데 긍정적인 피드백을 받은 바 있다.

에릭 킨만(Erik Kinnman) 앱리바 CEO는 "KL1333 프로그램의 첫번째 환자에게 투여하는 것은 원발성 미토콘드리아 치료제 개발의 중요한 단계"라며 "원발성 미토콘드리아는 치료법이 없는 치명적인 질병이다. 미충족 수요를 해소하기 위해 새로운 치료법을 시장에 선보일 것"이라고 말했다.

KL1333은 영진약품이 개발하고 앱리바가 2017년 총 627억원에 도입한 신약후보물질로 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다. 영진약품은 KL1333의 승인 및 판매에 대한 마일스톤과 함께 매출액에 따른 로열티를 지급받는다.