셀리버리 "FRDA 치료신약, 라이선스아웃 자신"
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셀리버리 "FRDA 치료신약, 라이선스아웃 자신"
  • 이정원 기자
  • 승인 2020.11.11 10:58
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동물실험 치료효능 평가기반…"기술수출 기대"

[프레스나인] 셀리버리는 다케다(TAKEDA)와 진행하고 있는 '프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia, FRDA) 치료신약 공동개발' 프로젝트에 대한 치료효능 평가시험 결과가 객관적인 평가를 거쳐 긍정적인 효과를 확인한 만큼 라이선스 아웃 가능성이 높다고 11일 밝혔다. 

현재 이렇다할 치료법이 없는 프리드리히 운동실조증은 세포 내 프라탁신 단백질의 결핍으로 질병이 야기되는 만큼, 이 단백질을 뇌세포와 심장세포 내로 직접 보충하는 것이 근본적 치료법이 될 수 있다고 셀리버리는 보고 있다. 

셀리버리에 따르면 이번 치료효능 평가시험은 공동개발 프로젝트 최종단계인 마일스톤 3단계에 명시하고 있는 실험이다. 다케다가 일본 내 임상시험수탁기관(CRO)을 통해 CP-FXN의 치료효능을 객관적으로 평가했다고 셀리버리는 전했다.

이번 시험에는 프라탁신 단백질결핍 형질전환 동물모델을 사용했고, CP-FXN 투여 동물들이 12주차에서도 높은 생존율을 보여 다케다가 실험기간을 추가 연장했다고 셀리버리는 부연했다. 이후에도 동일한 수의 실험동물들이 생존, 더 이상의 추가연장은 의미가 없다는 다케다 판단 하에 실험을 최종 종료했다고 셀리버리는 강조했다.

셀리버리 관계자는 “최근 다케다가 비슷한 선천성 유전병에 대한 유전차치료제 개발과 관련해 미국 스트라이드바이오(Stridebio)에 계약금 3000만달러(약 330억원)와 마일스톤 6억8000만달러(약 7600억원)로 파이프라인 기술을 라이센싱 한 계약사례를 주시하고 있다”고 말했다.

FRDA 환자(사진제공=셀리버리)
FRDA 환자(사진제공=셀리버리)

 


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