[프레스나인] 헬릭스미스는 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 미국 임상 2상을 개시했다고 18일 밝혔다.

이번 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사다.

유효성 지표는 ▲ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치대비 변화 ▲근육 기능 및 근육 강도의 변화 ▲호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC) ▲호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과 ▲바이오마커의 변화량 등이다.

ALS 임상 2a상의 가장 큰 특징은 엔젠시스(VM202) 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 이러한 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 임상시험은 먼저 소규모로 시작하는데, 총 18명의 ALS 환자를 대상으로 180일 간 진행된다. 이 임상시험은 ALS 환자에서 엔젠시스(VM202)의 작용 기전을 밝히는 데 있어 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있다.

헬릭스미스는 이번 ALS 임상 2a상을 마친 후 곧바로 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다. 이번 ALS 임상 2상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 입증될 경우 치료적 선택으로서의 가능성에 진일보하는 것이다”라고 말했다.

한편, 근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.