[프레스나인] 유양디앤유와 미국신경줄기세포연구소(NSCI)가 설립한 합작법인 룩사바이오(Luxa Biotechnology)가 건성 황반변성 질환 줄기세포치료제로 미국 임상에 착수했다.

12일 미국 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 룩사바이오는 최근 건성 황반변성 치료제 개발을 목적으로 'RPESC-RPE-4W'의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 미국 임상1·2상(1상과 2상을 동시 진행)을 승인받았다.

이번 임상은 룩사바이오가 주도하고 미국 국립보건원(National Institutes of Health), 미국 국립안연구소(National Eye Institute), 미국 재생의료재단(Regenerative Research Foundation)이 협업에 나선다. 임상 기관은 미국 미시간대학교 켈로그 안과센터(University of Michigan Kellogg Eye Center)다.

RPESC-RPE-4W은 황반변성으로 인해 손상된 망막세포를 줄기세포로 대체해 시력을 개선하는 치료제다. 이번 1·2상은 인간 사체 눈의 망막색소상피층(RPE) 층에서 분리한 RPE세포(RPESC-RPE)를 황반 아래에 주입해 진행한다. 임상 완료 목표 시점은 2024년 12월이다.

임상 설계는 55세 이상 건성 황반변성 피험자 18명을 대상으로 3개군(각 6명씩)에 각각 RPESC-RPE-4W 세포 5만개, 15만개, 25만개를 이식하는 방식이다.

1차지표는 24개월 동안 RPESC-RPE-4W의 안전성 및 내약성 평가다. 구체적으로 ▲ETDRS(당뇨망막병증연구) 등급을 통한 시력 감소 ▲세포제품 및 임상시험과 관련한 2이상 이상등급 ▲세포가 감염원으로 오염됐거나 심각한 면역 반응 ▲세포종양 형성 가능성 등이 나타나지 않을 경우 안전한 것으로 판단한다.

유양디앤유와 NSCI는 2019년 건성 황반변성치료제 공동개발을 위해 룩사바이오를 설립했다. 유양디앤유가 총 1500만달러(약 180억원)를 투자하고, NSCI가 줄기세포 기술과 신약후보물질 파이프라인의 현물 재원을 투자하는 방식이다. 양사가 50%씩 지분을 보유하고 있다. NSCI는 2007년 미국 최초로 설립된 줄기세포 비영리 연구기관으로 황반변성을 비롯해 안과질환, 알츠하이머, 파킨슨병, 척수손상 치료제를 연구하고 있다.