[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 대상 환자의 50%가 총 세번의 치료 사이클 중 첫번째 사이클을 완료했다고 5일 밝혔다. 

ALS 환자 18명을 대상으로 하는 임상 2a상은 미국 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 진행 중이다. 엔젠시스(VM202)의 안전성 및 유효성을 조사하며, 180일 간 총 3번의 치료 사이클로 진행된다. 

주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 ▲ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화 ▲근육 기능 및 강도의 변화 ▲질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 ▲변화에 대한 환자의 전반적인 인상 ▲변화에 대한 전반적인 변화 인상 ▲호흡 기능 및 생존에 미치는 효과 ▲근육위축 생체표지자의 변화량 등이다.

헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “글로벌 제약사와 엔젠시스(VM202)의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS다. 이번 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 발견될 경우, 파장이 클 것”이라고 밝혔다.