헬릭스미스, 엔젠시스 ALS 국내 2a상 첫 환자 투약
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헬릭스미스, 엔젠시스 ALS 국내 2a상 첫 환자 투약
  • 최광석 기자
  • 승인 2021.09.10 09:51
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총 18명 규모…임상 결과 따라 2b상 진행 예정

[프레스나인] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 국내 임상 2a상 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 10일 밝혔다. 

김승현 한양대병원 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스  첫 투여를 시작했다. 

ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 30~50%의 환자가 국내에서 등록될 것으로 회사 측은 예상하고 있다. 

헬릭스미스는 이번 임상시험을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. 

헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 예정이다. 

엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “엔젠시스는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다. 미국과 국내에서 진행 중인 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성을 입증해, 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제공하기를 희망한다”고 말했다.



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