[프레스나인] 헬릭스미스가 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 대상 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 장기안전성을 파악하기 위한 미국 임상에 돌입했다.
6일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 헬릭스미스는 ALS 환자 18명을 대상으로 엔젠시스의 장기안전성을 평가하는 6개월 연장 연구(임상명: REViVALS-1B) 미국 임상 2상을 4일 사이트에 게재했다.
임상 설계는 시험약(엔젠시스)와 위약(가짜약)을 비교하는 방식이다. 임상 개시일은 2021년 11월이며, 임상 완료 목표 시점은 2022년 11월이다.
이번 장기안전성 임상은 2020년 11월 돌입한 ALS에 대한 엔젠시스 미국 2a상(REViVALS-1A)과 연장선상에 있는 두번째 연구다. REViVALS-1A는 피험자 18명을 대상으로 진행하며 2022년 5월 완료 목표다.
REViVALS-1A의 임상 목표는 ▲이상반응 파악 ▲ALS 기능 등급 평가지표(ALSFRS-R)를 이용한 근육 기능 평가 등이다. REViVALS-1B의 1차지표는 REViVALS-1A에서 약물 투약 후 180일 동안 이상반응(AE) 발생률 파악이다. REViVALS-1B는 REViVALS-1A 피험자를 대상으로 6개월 동안 추가로 추적관찰하는 임상인 셈이다.
헬릭스미스는 "ALS 미국 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획"이라고 밝혔다.
엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 헬릭스미스는 엔젠시스의 연구를 통해 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 확인했다.