[프레스나인] 미국 식품의약국(FDA)이 GC녹십자 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료 후보물질을 희귀소아질환의약품(RPDD)에 이어 희귀의약품(ODD)으로도 승인했다.

노벨파마와 공동개발 중인 이 파이프라인은 GC녹십자가 우수의약품제조 및 품질관리기준(GMP) 생산을, 노벨파마가 비임상 연구를 맡고 있다.

FDA는 현지시각으로 24일 이 치료제를 산필리포증후군 A형 치료에 희귀의약품으로 지정했다.

RPDD와 ODD 승인을 모두 획득한 만큼 GC녹십자와 노벨파마는 신약개발에 더욱 박차를 가할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

ODD 승인 치료제는 세금감면과 연구보조금, 마케팅 독점권, 신속심사, 심사비용 면제 등 혜택을 받는다. 또 2상 임상시험 완료 후 조건부 허가를 받을 수도 있다. 

RPDD 승인 치료제는 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher) 신청 대상이다.

GC녹십자에 따르면 산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적, 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 치료제가 없어 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환에 해당한다.