[프레스나인] 혈우병 진료를 보며 진보된 치료제들이 나올 때마다 늘 기대한다. 임상적으로 얼마나 효과가 좋고 안전할까, 환자분들은 편리하게 사용할까?

진료를 보는 의사들은 치료제가 갖는 효과와 안전성에 주목하고, 진료를 받는 환자들은 효과와 안전성은 의사에게 맡기기에 약제 투여의 편리성에 많은 관심을 갖는다. 그렇기에 환자들이 좀 더 안전하고, 효과적으로 출혈을 조절할 수 있게 해 주는 것이 혈우병 진료의 가장 중요한 부분이다.

혈우병 환자들의 출혈 조절을 위해선 치료 약물의 특징을 이해하는 것이 가장 중요하다.

예를 들면, 혈우병 치료제로 널리 사용되고 있는 8인자 제제 중 표준 반감기(Standard Half-Life) 약제들의 반감기는 10~14시간 정도이다. 이후 출시된 반감기 연장(Extended Half-Life) 약제들은 1.5~1.7배의 긴 반감기를 가진다. 최근 출시된 비응고인자 제제인 헴리브라의 경우엔 이보다 더 긴 반감기를 보이며 최대 4주 간격까지 처방이 가능하다.

혈우병 관리에 가장 중요한 예방 요법에 있어 헴리브라와 같이 반감기가 길고 투여가 편리한(피하주사) 치료제가 개발되었다는 것은 혈우병 진료를 하는 의사 입장에선 매우 감사한 일이다. 나아가, 더욱 진보된 치료제들이 출시를 앞두고 있다는 점도 더할 나위 없이 좋은 일이다. 

하지만, 환자의 출혈을 조절하고 그들이 건강한 삶을 살 수 있도록 진료를 하는 입장에선 당장의 편리함도 중요하지만 장기적인 치료 계획에 환자의 신체적 활동량이나 기저 질환 등 여러 가지 요건들을 고려해야 한다. 환자들이 안전하게 치료받으면서 평생 동안 건강한 삶을 살 수 있게 해 주어야 하기 때문이다.
 
오랜 시간 처방되어 온 치료제들에 대해서는 국내외 수많은 효과와 안전성 자료가 확보되어 있고 나 역시 많은 임상적 경험을 가지고 있지만, 출시된 지 얼마 안 된 치료제들은 확실한 믿음과 경험이 쌓일 때까지 사용에 신중을 기한다. 이는 혹시 모를 위험으로부터 환자를 지킬 의무가 나에게 있기 때문이다.

또한, 혈우병 환자들의 출혈 예방을 위해선 혈중 응고인자 활성도 자체가 중요한 고려 대상이다.

활동량이 많거나 상대적으로 강도 높은 신체 활동을 하는 환자들은 약제를 여러 번 투여하더라도 혈중 응고인자 활성도를 높게 유지해 주어야 한다. 이는 장기적으로 관절 등에 손상을 덜 주는 방법이다. 2017년에 발표된 한 연구 논문(Res Pract Thromb Haemost. 2017;1:231–241)은 정상 수준의 clot 안정성을 얻기 위해선 혈중 응고인자 활성도가 약 25%는 되어야 한다고 제시하였다. 이를 근거로, 소아나 청년들과 같이 활동량이 많거나 고강도 신체 활동을 하는 경우 개인맞춤치료와 같이 활동 전 본인의 혈중 응고인자 활성도를 확인하고 관리하는 것이 아주 중요하다. 

이와 연계하여, 최근 출시되었거나 출시를 앞둔 비응고인자 치료제는 투여 후 얻어지는 혈중 응고인자 활성도 환산값이 비교적 낮은 편이지만 대신에 유지 시간이 길기 때문에 유아나 노인 등 활동량이 많지 않은 환자들에게 고려할 만한 치료 옵션이 될 수 있을 것이다.

새로운 치료제가 기존 치료제를 완전히 대체하기 위해서는 기존 것의 장단점을 모두 커버해야 할 것이다. 그렇지 않다면 각 치료제는 진료 목적에 따라 적절히 선택되고 사용되어야 하며, 환자들은 신구 치료제가 포함된 확대된 치료 옵션을 통해 보다 적합한 치료를 받을 수 있다. 
이에 더해, 현재 진행 중인 다양한 연구들은 더욱 진보된 치료제를 기대하게 하며, 이는 환자들에게 지금보다 더 나은 삶을 가져다 줄 것이다.

진료를 하는 입장에선 무엇보다도 환자의 안전이 중요하다. 앞으로 출시될 여러 제품들 역시 시간이 지나 많은 경험과 노하우가 축적되기 전까진 단지 편리성만으로 기존 치료제를 대체하기는 쉽지 않을 것이다. 하지만, 새로운 것에 시간이 더해져 경험이 쌓인다면 이는 또 다른 기본이 되고 바탕이 될 것이다.

한 가지 분명한 것은 과거와 현재의 치료제들이 미래의 치료제 개발에 기여할 것이라는 점이다. 그와 함께 혈우병 환자의 더 나은 삶을 향한 기대와 희망도 계속될 것이다.