[프레스나인] 스파크바이오파마의 특발성 폐섬유화증(IPF) 치료제가 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 

23일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 22일 특발성 폐섬유화증 후보물질 'SBP-401'에 대해 희귀의약품으로 지정했다. 

SBP-401은 핵 결합 단백질로 알려진 HMGB1(High Mobility Group Box 1) 억제제다. HMGB1은 급성 폐 손상에 중요한 역할을 하는 것으로 알려진다. 실제, 기존 연구결과에 따르면 특발성 폐섬유증 또는 폐렴에 감염된 동물모델에서 HMGB1의 발현이 증가하고 섬유화 병변의 폐포 상피 및 염증 세포에서도 HMGB1 검출이 늘어나는 것으로 확인했다. HMGB1 억제제를 투약했을 경우 폐 염증 및 섬유증을 현저하게 약화시켰다는 연구결과도 있다. 

스파크바이오파마는 세포기반 표현형 스크리닝(cell-based phenotypic screening)을 통해 SBP-401을 발굴했다. 세포 내 질환관련 표현형 변화를 선택적으로 탐지하는 기술이다. SBP-401는 지난해 8월 국내 1상을 승인받아 임상을 진행하고 있다. 1상에선 건강한 성인을 대상으로 약물의 안전성, 내약성, 약동·약력학적 특성, 음식물 영향 및 인종 간 차이를 평가할 예정이다.

스파크바이오파마는 희귀의약품 지정으로 SBP-401의 임상 기간을 대폭 줄일 수 있을 전망이다. FDA는 현재 희귀의약품지정을 받은 기업에게 ▲신속 심사 ▲조건부 승인 ▲검토 수수료 면제 ▲시장 독점권 7년 부여 ▲희귀의약품 연구개발 보조금 등 다양한 혜택을 부여하고 있다. 

스파크바이오파마는 2016년 서울대 화학부 박승범 교수가 설립한 바이오기업이다. 저분자화합물 라이브러리 'pDOS(privileged-substructure-based Diversity Oriented Synthesis)', 표적 단백질을 규명하는 기술 'FITGE' 등의 기술을 보유하고 있다. 회사는 2022년 시리즈C로 총 250억원 규모 투자를 유치한 바 있다.