[프레스나인] 헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다.

이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로서, 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 기획했다고 헬릭스미스는 전했다. 이 임상은 장기간(1년) 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다.

주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과다.

부평가 지표는 ▲6, 9, 12개월째에 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자 비율 ▲첫 주사 후 9, 12개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과 ▲6, 9, 12개월째에 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다.

대상 환자는 3-2상과 마찬가지로 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다.

임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행한다.

헬릭스미스는 현재 엔젠시스 DPN 미국 3-2상도 진행 중이다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 임상 3-2상 시험계획을 등록 후 환자 모집 중에 있다. 오는 10월 첫 환자 주사를 앞두고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “통증성 DPN(PDPN) 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니다”라며 “심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다”고 말했다.

김 대표는 “이에 PDPN을 타깃으로 하는 엔젠시스에 전세계적인 관심이 집중되고 있다”며 “현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다”고 강조했다.

헬릭스미스는 엔젠시스가 통증 관리를 넘어 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다고 설명했다.

FDA는 지난 2018년 엔젠시스를 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 환자가 백만명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제라고 헬릭스미스는 덧붙였다. RMAT 지정시 혁신신약 개발 과정 중에 발생하는 중요 사안들에 대해 FDA와 긴밀한 논의가 가능하다. 또한 우선심사 등을 받을 수 있는 가능성이 열린다.

헬릭스미스 조사에 따르면 당뇨병성 신경병증은 미국 성인 중 약 3천만 명이 당뇨병을 앓고 있고, 이 중 약 28.5%에서 발병한다. DPN 환자의 40~50%가 통증성 DPN(PDPN) 환자인 것으로 알려져 있다.