에스티팜 美파트너사, 올리고 치료제 FDA 희귀약 지정
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에스티팜 美파트너사, 올리고 치료제 FDA 희귀약 지정
  • 최원석 기자
  • 승인 2021.07.23 10:42
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애비디티, 근긴장성이영양증 'AOC 1001' 선정…CDMO 파트너십 강화 기대

[프레스나인] 에스티팜의 미국 연구개발 파트너사가 미국 식품의약국(FDA)로부터 '올리고뉴클레오타이드' 신약후보물질에 대한 희귀의약품 지정을 받았다. 

23일 업계에 따르면 미국 FDA는 21일 애비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)는 근긴장성이영양증 신약후보물질 'AOC 1001'에 대해 희귀의약품으로 선정했다. 

근긴장성이영양증은 DMPK(dystrophia myotonica protein kinase) 유전자 변형이 주요 원인이다. AOC 1001은 돌연변이 'DMPK mRNA'를 줄여 근긴장성이영양증의 근본 원인을 해결하는 치료제다. 

애비디티는 AOC 1001를 개발하기 위해 올리고뉴클레오타이드(ASO)에 결합한 단일 클론 항체(mAbs)로 구성된 자체 AOC플랫폼을 이용했다. 항체를 접합체로 사용하면 올리고뉴클레오티드 전달이 크게 향상될 수 있다는 게 플랫폼 기술의 핵심이다. 

근긴장성이영양증은 근육 장애와 이영양증(근육을 사용한 후에 갈수록 근육을 이완하기 어려운 증상)이 나타나는 유전질환이다. AOC 1001은 '작은간섭리보핵산(siRNA)'과 함께 '트랜스페린 수용체1(TfR1)'에 결합하는 독점 mAb로 구성된다. 

애비디티는 AOC 1001의 전임상에서 근육 세포에 siRNA(RNA 간섭 현상을 이용해 유전자 발현을 선택적으로 억제)를 성공적으로 전달해 골격, 심장, 근육 등에 DMPK RNA를 감소하는 것을 확인했다. 올리고뉴클레오티드를 전달하기 위해 트랜스페린 수용체1에 높은 선택적으로 결합하는 방식이다. 

애비디티는 2021년에 AOC 1001에 대한 글로벌 1/2상 임상 신청서를 제출할 계획이다. 2021년 말까지 근긴장성이영양증 환자를 모집해 투약을 본격화한다. 

애비디티가 AOC 1001로 희귀의약품 지정을 받아 파트너사인 에스티팜에게도 호재로 작용할 전망이다. 에스티팜은 2018년부터 2차례에 걸쳐 애비디티의 전환사채(CB)를 약 12억원에 취득하며 출자에 참여했다. 올 1분기말 에스티팜이 보유한 애비디티의 지분율은 0.38%(14만5915주)다. 같은 기간 지분가치는 36억원이다. 애비디티가 2020년 6월 나스닥에 상장하면서 에스티팜은 주가등락에 따른 공정가치 변동을 손익에 반영하는 당기손익금융자산으로 계상했다. 

에스티팜은 지분가치보다 향후 올리고뉴클레오타이드 위탁개발생산(CDMO) 파트너십 강화에 따른 수혜를 입을 것으로 기대된다. 

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정된 후보물질은 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.

 



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