[프레스나인] 글로벌 제약사인 다케다가 셀리버리와 공동개발하고 있는 운동실조증 신약물질에 대한 뇌, 심장 전송 입증을 성공했다.

셀리버리는 다케다와의 '뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계에서 운동실조증 및 비대성 심근증 치료효능 평가에서 약동학/약력학(PK/PD) 분석결과를 다케다 측으로부터 전달받았다고 9일 밝혔다.

제3의 위탁연구기관(CRO)에서 객관적으로 진행된 약력학(PD) 효능평가 결과, 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20% 상승하는 결과를 얻었다.

약동학(PK) 결과 심장뿐만 아니라 뇌조직 깊숙한 대뇌피질까지 셀리버리의 TSDT 플랫폼에 의해 뇌기능을 정상화시키고, 심장기능을 되살릴 수 있는 신약후보물질이 전송됨을 증명했다.

이 신약물질의 라이선스-아웃(L/O) 가능성이 높아졌다. 이번 결과가 앞으로 진행될 사람을 대상으로 한 임상실험 설계에 많은 도움이 될 것이라고 양사는 밝혔다.

운동실조증 신약물질은 특정단백질이 뇌와 심장에서 부족하면서 발생하는 프리드리히 운동실조증 (FRDA)과 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지를 일으켜 사망하게 되는 치명적 선천적 유전병을 치료하는 약물이다.

다케다 공동개발 총책임자는 “원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 전송 단백질이 충분히 검출됐고, 뇌에서 1시간 내 검출되는 결과에 놀랐다”고 밝혔다.

셀리버리 관계자는 “당사 연구진에 의해서 여러 번 증명된 심장 및 뇌 질병 동물모델에서의 치료효능이 다케다에 의해서 최종 재증명되면 라이선스 딜에 돌입할 것이 기대된다”고 밝혔다.