[프레스나인] 셀리버리는 다케다제약과 공동개발 중인 운동실조증 치료 후보물질이 중소벤처기업부 국책과제에 선정됐다고 28일 밝혔다.

셀리버리와 다케다제약은 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제를 공동 개발 중이다.

이번 선정된 과제명은 ‘세포/조직 투과성 프라탁신(CP-FXN) 개발을 통한 프리드리히 운동실조증 세포 내 단백질 치료법 확립’으로 2년간 총 10억원의 연구비를 지원받기로 했다. 비임상 및 임상단계에 진입이 과제 목표다.

CP-FXN은 이번 국책과제 전문가 평가에서 선행연구결과를 토대로 가능성을 인정받았다고 셀리버리는 전했다. 이같은 기술성과 함께 사업화 가능성에서도 좋은 평가를 받았다는 게 셀리버리 측 설명이다.

조대웅 셀리버리 대표는 “이번 신규 정부과제 선정은 셀리버리의 기술력을 인정받은 여러 증거 중의 하나”라며 “다른 신규 파이프라인들도 국가 R&D 과제에 경쟁을 통해 선정, 현재까지 9개 과제(미국 마이클제이폭스재단 연구비 포함)에 약 90억원 수혜를 받았다”고 말했다.

프리드리히 운동실조증(FRDA)은 프라탁신(FXN) 유전자 돌연변이로 인해 프라탁신 단백질이 결핍, 운동성을 조절하는 뇌신경 세포와 심장근육 세포가 파괴되는 선천성 유전질환이라고 셀리버리는 설명했다.

현재 운동실조증은 근본적인 치료제가 없는 만큼 단백질을 직접 보충하는 방식의 CP-FXN은 근본적 치료제가 될 가능성이 높다고 셀리버리는 보고 있다.

셀리버리에 따르면 현재 동물모델에서 효과를 평가하고 있는 CP-FXN는 다케다제약과 공동개발 계약 마지막 단계인 마일스톤 3단계를 진행 중이다. 이번 검증시험이 성공하면 라이센싱아웃(L/O)이 가능할 거라고 조대웅 대표는 부연했다.

조 대표는 “TSDT 플랫폼기술에 대한 검증시험인 만큼 CP-FXN에 대한 라이센싱 계약에서 나아 플랫폼기술 자체를 라이센싱 할 수도 있다”며 “(이 경우) TSDT 플랫폼에 대한 계약 규모는 앞서 다케다제약이 혈뇌장벽 투과 항체기술을 1조원 이상에 라이센싱한 사례가 있음을 고려, 그 이상의 규모가 될 것으로 기대한다” 고 덧붙였다.