[프레스나인] 지트리비앤티의 미국 자회사인 오블라토(Oblato)는 교모세포종(GBM) 치료제로 개발 중인 'OKN-007'의 추가 적응증인 뇌교종 대상 동정적 사용을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 동의를 받았다고 19일 밝혔다.

지트리비앤티는 2020년 12월 FDA로부터 산재적내재성뇌교종(DIPG) 소아 환자를 대상으로 한 임상 진입에 승인을 받은 바 있으며, 현재 미국 소아암 전문 병원들로 구성된 컨소시움과 정규 임상 진행을 논의 중이다. 

회사는 DIPG 유사 환자들은 물론 그 외 소아나 성인의 다른 여러 유형의 뇌교종 소아나 성인 환자들까지 대상으로 'intermediate-size Expanded Access Program (iEAP, 다수 환자를 위한 임상시험용의약품 치료목적 사용승인)'이라는 제도를 통해 OKN-007의 투여 가능함을 FDA로부터 공식적으로 동의받은 것이다. 

FDA는 이러한 iEAP를 실행하기 위해 구체적인 프로토콜의 검토가 필요함을 밝혔고, 지트리비앤티는 프로토콜을 빠른 시일 내에 제출한 뒤 iEAP에 진입할 계획이다.
 
동정적 사용(Expanded Access)이란 생명을 위협하고 장기간 또는 중증으로 나타나는 질환의 적절한 치료제가 없을 때 개발 중이나 판매허가를 아직 취득하지 못한 신약 치료제의 사용을 허가하는 제도로, 이중 특히 iEAP는 다수의 의료기관에서 광범위한 환자에게 임상약의 투여가 가능하다. 

이번 OKN-007을 이용한 iEAP 대상 환자는 소아, 성인의 유사 DIPG는 물론 여러 유형의 신경교종 (Glioma)을 포함하며, 여기에는 시상, 시상하부, 뇌간, 중뇌, 뇌교, 골수, 척수에서 기원하는 악성 신경교종과 신경절교종, 역형성신경절교종 등 여러 유사 질환들이 포함될 수 있다.

지트리비앤티 관계자는 “현재 치료제가 없거나 임상시험에 참여가 어려운 희귀 신경교종 환자들에게 정규 임상 전이라도 보다 폭 넓게 치료 가능성의 희망을 주고자 우선 미국 환자들을 대상으로 iEAP의 진입을 결정했고, 이미 iEAP 전문업체와 논의를 시작하여 조속한 시간 내에 프로토콜을 FDA에 제출 및 임상시험을 시작할 것”이라고 말했다. 

이어 “이러한 iEAP는 다수의 환자에게 치료의 기회를 부여한다는 목적 뿐만 아니라, iEAP를 통하여 얻게 되는 Data들과 정규 임상의 결과를 같이 사용하여 희귀질환 신약 허가를 받은 사례도 다수 있으므로 당사의 GBM이나 DIPG 개발 전략과 부합하는 측면이 있다. 또한 iEAP를 통해 다양한 환자의 투여 결과 통해 잠재적인 유익성과 위해성을 파악하는 방법이 될 수도 있다”며 전략적인 배경도 밝혔다